กลุ่มอาการอลาจิลล์ถือเป็นโรคที่รักษาไม่หาย

กลุ่มอาการอลาจิลล์ถือเป็นโรคที่รักษาไม่หาย แต่เราเชื่อว่าเรากำลังอยู่ในแนวทางที่จะเปลี่ยนแปลงสิ่งนั้น" ดง ผู้ซึ่งเป็นรองคณบดีฝ่ายรับสมัครบัณฑิตวิทยาลัยของ Sanford Burnham Prebys กล่าว "เราตั้งเป้าที่จะพัฒนายาตัวนี้ไปสู่การทดลองทางคลินิก และผลลัพธ์ของเราแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของมันเป็นครั้งแรก"

ทารกมากกว่า 4,000 คนในแต่ละปีเกิดมาพร้อมกับโรค Alagille ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ที่ขัดขวางการก่อตัวและการสร้างใหม่ของท่อน้ำดีใน ตับ เด็กที่เป็นโรค Alagille มักต้องการการปลูกถ่ายตับ แต่ตับของผู้บริจาคมีจำกัด และไม่ใช่เด็กทุกคนที่เป็นโรค Alagille ที่มีคุณสมบัติเหมาะสม หากไม่มีการปลูกถ่าย โรคนี้มีอัตราการเสียชีวิตถึง 75% ในช่วงวัยรุ่นตอนปลาย