การบำบัดด้วยยีนทารกเป็นความก้าวหน้าสำหรับผู้ป่วย Artemis-SCID

เด็กเล็ก 10 คนที่เกิดมาโดยไม่มีระบบภูมิคุ้มกันทำงานและขาดความสามารถในการต่อสู้กับการติดเชื้อกำลังอยู่ในแนวทางของการมีชีวิตที่มีสุขภาพดีขึ้นด้วยการรักษาด้วยยีนบำบัดแบบใหม่ที่บุกเบิกที่ UC San Francisco รายงานการศึกษาเมื่อวันที่ 22 ธันวาคมในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ เด็กเหล่านี้มี Artemis-SCID ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากมากซึ่งโดยทั่วไปจะรักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี โดยเฉพาะอย่างยิ่งพี่ชายหรือน้องสาวที่เข้าคู่กัน การบำบัดด้วยยีนแบบใหม่ช่วยให้นักวิจัยสามารถรักษา ทารก ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ด้วยเซลล์ของตนเอง โดยเพิ่มสำเนาของยีนอาร์ทิมิสที่มีสุขภาพดีลงในเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกของทารก จากนั้นนำเซลล์ต้นกำเนิดที่ถูกต้องกลับคืนสู่ร่างกาย โดยหวังว่าจะหลีกเลี่ยงหลายๆ ภาวะแทรกซ้อนระยะสั้นและระยะยาวของการรักษามาตรฐาน รวมถึงการเสียชีวิต Mort Cowan, MD, ศาสตราจารย์ด้านกุมารเวชศาสตร์ของ UCSF และหัวหน้านักวิจัยของการทดลองกล่าวว่า เด็กในการทดลองซึ่งทั้งหมดอายุไม่เกิน 5 ปี อาศัยอยู่ที่บ้านกับครอบครัว เข้ารับการดูแลเด็กก่อนวัยเรียน เล่นนอกบ้าน และใช้ชีวิตตามปกติ . “แล้ว อาการป่วยของพวกเขาดีกว่าการรักษาทั่วไปมาก” โคแวน ผู้ซึ่งรักษาเด็กกว่า 30 คนด้วยอาร์ทิมิส-เอสซีไอดี โดยใช้การปลูกถ่ายไขกระดูกแบบมาตรฐานกล่าว "ฉันไม่เคยเห็นผลลัพธ์แบบนี้ในเด็กคนอื่นๆ เลย มันน่าทึ่งมาก" มีการใช้การแก้ไขยีนมาก่อนในผู้ป่วยที่มีรูปแบบทางพันธุกรรมอื่นๆ ของ SCID แต่การใช้ใน Artemis-SCID มีความสำคัญเนื่องจากผู้ป่วยเหล่านี้มักจะตอบสนองได้ไม่ดีต่อการปลูกถ่ายไขกระดูกมาตรฐาน ภาวะแทรกซ้อนอาจรวมถึงการปฏิเสธการปลูกถ่ายไขกระดูก โรคที่รับสินบนกับโฮสต์ ซึ่งทีเซลล์ของผู้บริจาคโจมตีเนื้อเยื่อของผู้รับ การติดเชื้อเรื้อรังที่นำไปสู่ความเสียหายของอวัยวะ การเจริญเติบโตแคระแกร็น และการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร

โพสต์โดย : ppp เมื่อ 21 ก.พ. 2566 16:03:26 น. อ่าน 488 ตอบ 0