หากความสำเร็จของการศึกษา HOPE-2 ทำซ้ำในการทดลองทางคลินิก

หากความสำเร็จของการศึกษา HOPE-2 ทำซ้ำในการทดลองทางคลินิก HOPE-3 แบบหลายศูนย์ แบบสุ่ม กลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก การบำบัดด้วยเซลล์ทางหลอดเลือดดำอาจกลายเป็นการรักษาครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสำหรับผู้ป่วย Duchenne ที่เป็นโรคระยะลุกลาม Eduardo Marbán, MD, PhD, ผู้อำนวยการบริหารของ Smidt Heart Institute แห่ง Cedars-Sinai, the Mark S. Siegel กล่าวว่า การบำบัดนี้มีความพิเศษตรงที่ตอบสนองความต้องการที่สำคัญสองประการในผู้ป่วย Duchenne การเคลื่อนไหว กล้ามเนื้อ และหัวใจที่แข็งแรง ศาสตราจารย์พิเศษของ Family Foundation ผู้เขียนเรื่องการศึกษาและผู้ประดิษฐ์ cardiosphere-derived cells (CDCs) ซึ่งเป็นเซลล์ต้นกำเนิดที่ได้มาจากเนื้อเยื่อหัวใจของมนุษย์ ซึ่งถูกนำมาใช้ในการทดลองทางคลินิกหลายครั้ง Duchenne muscular dystrophy เป็นโรคที่หายากและสืบทอดมาซึ่งส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อผู้ชาย เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนบนโครโมโซม X ที่ขัดขวางการผลิตโปรตีนที่เรียกว่า dystrophin ซึ่งกล้ามเนื้อจำเป็นต้องทำงาน เด็กที่เกิดมาพร้อมกับการกลายพันธุ์ดังกล่าวจะมีอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงทั่วร่างกาย ทำให้ทำกิจกรรมตามปกติได้ยาก เช่น วิ่ง กระโดด ขึ้นบันได ยืนขึ้นหลังนั่งและถีบจักรยาน พวกเขายังสามารถป่วยหนักเมื่อกล้ามเนื้อในหัวใจและอวัยวะทางเดินหายใจอ่อนแอลง

โพสต์โดย : conan เมื่อ 20 เม.ย. 2566 17:40:16 น. อ่าน 479 ตอบ 0